Selon le professeur Frédéric Becq du Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS) de Poitiers, l’essai clinique de la molécule « miglustat » représente un « réel espoir » pour les patients atteints de mucoviscidose et leurs familles. La molécule pourrait conduire à la mise au point d’un médicament pour soigner la maladie.

Aujourd’hui, il n’existe aucun traitement pour traiter cette maladie génétique héréditaire qui affecte le système respiratoire et qui touche 6 000 personnes en France.

Au CNRS de Poitiers, les chercheurs ont déjà mené des tests sur des souris puis sur des cellules humaines. A chaque fois, le miglustat a bloqué la protéine responsable de la maladie. Depuis la semaine dernière, les tests ont franchi une nouvelle étape. En effet, la molécule est administrée à un groupe de patients atteints de la mucoviscidose.

« Gros espoirs »

« Il y a une forte probabilité pour que ça réussisse. (…) On a vraiment, vraiment de gros espoirs », a annoncé Frédéric Becq, au micro de France Info. Même s’il « y a toujours un risque d’échec ».

« On devrait disposer des premiers résultats d’ici quelques mois. Si tout se passe bien, nous pourrons passer à un essai à plus large échelle qui sera multicentrique et international. (…) On aura une très grande chance d’avoir un médicament très prochainement », peut-être dans les deux ou trois prochaines années.

Selon Frank Dufour, directeur scientifique de l’association « Vaincre la Mucovisidose » qui a attribué environ 500 000 euros de subventions de recherche à l’équipe du professeur Becq, l’étude clinique, dite de « phase 2« , menée par le laboratoire pharmaceutique Actelion se déroule en Espagne et porte sur 25 patients.

Une molécule source d’espoir

« Si les résultats de cet essai (…) sont positifs, nous passerons à une phase 3, c’est-à-dire à une étude à grande échelle. Elle concernera la capacité du miglustat à restaurer la fonction respiratoire », a-t-il déclaré.

Le miglustat est déjà utilisé dans une autre pathologie. En effet, il est déjà commercialisé, sous le nom Zavesca en France, pour le traitement de la maladie de Gaucher, une maladie génétique rare. La molécule aurait la capacité de restaurer l’activité de la protéine CFTR (Cystic Fibrosis Conductance Transmembrane Regulator), supposée rendre fluide le mucus des poumons, déficiente chez les personnes atteintes de mucoviscidose.

Une maladie génétique

La mucoviscidose est une maladie génétique qui provoque une accumulation du mucus dans les bronches et les canaux du pancréas et favorise ainsi infections pulmonaires et troubles digestifs. Elle entraîne notamment des difficultés respiratoires sévères.

Chaque année, en France, près de 200 enfants (soit un enfant pour 4 500 naissances) naissent atteints de cette affection. Pour les bébés qui voient le jour en 2007, l’espérance de vie est de 42 ans. Cependant, aujourd’hui l’âge moyen de décès des patients n’est que de 24 ans.