A l’occasion du colloque « Rare 2011 » qui se tient actuellement à Montpellier, les experts s’inquiètent de la menace qui plane au-dessus des médicaments « orphelins » , ces médicaments développés pour le traitement des maladies rares.

C’est dans un contexte de crise économique généralisée, mais aussi de défiance vis à vis des médicaments, que se tient actuellement à Montpellier le colloque « Rare 2011 » qui regroupe les principaux experts en matière de maladies orphelines. Et, compte-tenu de ce contexte difficile, ces derniers s’inquiètent de la menace qui plane au-dessus des médicaments dits « orphelins », ces médicaments destinés au traitement des maladies rares.

Alors que depuis 2000, ces médicaments orphelins bénéficient d’une reglementation européenne incitative, avec une réduction des frais de mise sur le marché, une exclusivité commerciale de 10 ans, et la possibilité d’aides nationales,  les experts s’interrogent sur l’avenir de ce statut particulier. La question du prix excessif des ces médicaments a notamment fait l’objet de vives discussions entre les intervenants.

« Le prix ne doit pas être une fatalité »

Ainsi, pour Christel Nourissier, d’Eurordis, l’association européenne pour les maladies rares, « les malades qui souffrent de maladies rares ont droit à des traitements aussi efficaces et sûrs que les autres » et « le prix ne doit pas être une fatalité« . Elle appelle en effet à la solidarité vis à vis de ces malades et l’implication des associations de malades dans la mise en place des essais cliniques.

Mais bien évidemment, du côté des industriels, le volet économique l’emporte le plus souvent. En France, une maladie est considérée comme rare si elle touche moins de 30.000, ce qui représente un micro marché pour les laboratoires. Sans compter les frais inhérents aux études cliniques réalisées sur une maladie dont on ne sait le plus souvent pas grand chose. « Quand on rajoute des études à des études et qu’on les divise par un faible nombre de patients, ça ne fait qu’augmenter les prix« , explique Antoine Ferry, président des laboratoires CTRS.